2023年11月，发表在《Blood》的一项研究显示，维奈克拉可消除剪接因子基因突变对新诊断急性髓性白血病预后的影响。

剪接因子（SF）基因SRSF2、U2AF1、SF3B1和ZRSR2的突变现在被认为是欧洲白血病网2022年急性髓性白血病（AML）风险分层中的不良风险。SF突变对AML预后的影响主要来自接受强化（INT）治疗的年轻患者。评估了994例新诊断的AML患者，其中266例（27%）有SF突变（SFmut）。中位年龄为67岁，其中SFmut患者年龄较大，为72岁。SRSF2（n=140，53%）是最常见的SFmut。在接受INT治疗的患者中，SFmut患者的中位无复发生存期（RFS）（9.6个月vs 21.4个月，P=0.04）和总生存期（OS）（15.9个月vs 26.7个月，P=0.06）比非SFwt的患者短，但在评估接受维奈克拉INT治疗患者时，这一统计学意义消除（RFS 15.4个月vs 20.3个月，P=0.36；OS 19.6个月vs 30.7个月， P = 0.98）。在接受LI治疗的患者中，SFmut和非SFmut患者的中位RFS（9.3个月vs 7.7个月，P=0.35）和OS（12.3个月vs 8.5个月，P=0.14）相似，维奈克拉组的结果均有所改善。在多变量分析中，SFmut不影响INT组的复发和死亡危险，但降低了LI组的这两种风险。在一个大型AML数据集中，60%以上的患者接受维奈克拉和LI/INT治疗，SFmut没有独立的负面预后影响。有必要使用考虑LI治疗和维奈克拉使用等因素的较新预后模型。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2023 Nov 9;142(19):1647-1657
Venetoclax abrogates the prognostic impact of splicing factor gene mutations in newly diagnosed acute myeloid leukemia
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37441846/