BCMA指导的CAR-T代表了复发/难治性（r/r）多发性骨髓瘤患者的一种改变实践的免疫治疗平台。2023年7月，德国美国和法国学者发表在《J Hematol Oncol》的一项研究，考察了CAR-HEMATOTOX（HT）评分作为接受BCMA指导的CAR-T治疗r/r多发性骨髓瘤患者毒性和应答的预后模型的作用。

背景：BCMA指导的CAR-T细胞疗法（CAR-T）已经改变了r/r多发性骨髓瘤的治疗格局，但受到其延长住院日和增加发病率的独特副反应的阻碍。血液毒性（如严重和长期的细胞减少）是最常见的≥3级毒性，易引发严重感染并发症。本研究考察了HT评分预测接受艾基维仑赛和西达基奥仑赛标准治疗的患者的毒性和生存结局的作用。

方法：回顾性收集2021年4月~2022年7月在6个国际CAR-T中心接受治疗的113名r/r多发性骨髓瘤患者数据。HT评分由与造血储备和基线炎症状态相关的因素组成，在淋巴细胞清除化疗前确定。

结果：在淋巴耗竭时，63名患者为低HT（评分0~1），50名患者为高HT（评分≥2）。与低HT患者相比，高HT患者表现出长期的严重中性粒细胞减少（中位9 vs 3天，P<0.001），重症感染率增加（40% vs 5%，P<0.001），更严重的ICANS（≥3级：16% vs 0%，P<0.001）。高HT组1年无复发死亡率较高（13% vs 2%，P=0.019），并且主要归因于致命性感染。根据IMWG标准，低HT患者的应答率较高（≥VGPR：70% vs 44%，P=0.01）。相反，高HT患者表现出较差的无进展生存期（中位5 vs 15个月，P<0.001）和总生存期（中位10.5个月vs未达到，P<0.001）。

结论：这些数据强调了CAR-HEMATOTOX评分对接受BCMA指导的CAR-T治疗的多发性骨髓瘤患者的毒性和治疗应答的预后作用。该评分可以指导毒性管理（如抗感染预防、早期G-CSF、干细胞增强），并有助于识别出合适的CAR-T候选药物。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Hematol Oncol. 2023 Jul 31;16(1):88
The CAR-HEMATOTOX score as a prognostic model of toxicity and response in patients receiving BCMA-directed CAR-T for relapsed/refractory multiple myeloma
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37525244/