目前，柔红霉素和阿糖胞苷（Ara-C）联合治疗使适合强化治疗的60岁以上急性髓系白血病（AML）患者的缓解率>60%。然而，大约3/4的患者在3年内复发。2023年11月，英国、美国和丹麦学者发表在《Blood》的英国NCRI AML18试验，考察了分剂量与单剂量吉妥珠单抗奥佐米星（GO）与老年AML患者获益的决定因素。

将GO添加到诱导化疗中可改善老年AML患者的结局，但尚不确定与单剂量方案相比，分剂量方案能否提供额外的获益。将852名AML/高风险骨髓发育不良老人（中位68岁）随机分配至第1天GO组（GO1）或第1疗程诱导的第1和4天GO组（GO2）。中位随访期为50.2个月。

虽然第1疗程后完全缓解（CR）率无显著的组间差异（GO2，63%；GO1，57%；OR，0.78；P=0.08），但显著较多的可测量残余病（MRD）<0.1%的患者实现CR（50% vs 41%；OR，0.72；P=0.027）。GO2的MRD差异降低因分子亚型而异，IDH突变最大。GO2组和GO1组患者的5年总生存率（OS）分别为29%和24%（HR，0.89；P=0.14）。在排除发现有不良细胞遗传学或TP53突变患者的敏感性分析中，GO2组和GO1组的5年OS分别为33%和26%（HR，0.83；P=0.045）。总共有228名（27%）患者在首次缓解时接受了同种异体移植。GO2组移植后OS更优（HR，0.67；P=0.033）；此外，当移植时对患者的数据进行审查时，GO2在敏感性分析中的生存优势消失。

总之，GO2与非偶然风险遗传学老人MRD的更大降低和生存率的改善相关。GO2的该获益取决于异基因移植，以将更好的白血病清除率转化为生存率的改善。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2023 Nov 16;142(20):1697-1707
Fractionated vs single-dose gemtuzumab ozogamicin with determinants of benefit in older patients with AML: the UK NCRI AML18 trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37595359/