题目：由先天性心脏病和唐氏综合症导致的肺动脉高压的治疗（Therapy for pulmonary arterial hypertension due to congenital heart disease and Down's syndrome）

背景：口服波生坦对先天性心脏病（CHD）相关的肺动脉高压（PAH）有效.对于唐氏综合症的患者，波生坦的效果在很大程度上是未知的。研究的目的在于评价波生坦对于患有先天性心脏病相关的肺动脉高压且伴有或者不伴有唐氏综合症的成年患者的长期作用。

方法：世界卫生组织心功能分级，静止氧饱和度，6分钟步行测试，血液动力学做基线评估，对唐氏和非唐氏综合征有先心病相关肺动脉高压的患者进行为期12个月的波生坦治疗后再做上述指标的评估。

结果：登记了74位连续患者：18位有唐氏综合症，56位没有。12个月的波生坦治疗之后，两类患者都在世界卫生组织心功能分级中有所改善（唐氏：2.5±0.5 vs 2.9±0.6，P=0.005；对照组：2.5±0.5 vs 2.9±0.5，P=0.000002），6分钟步行距离（唐氏：288±71 vs 239±74m，P=0.0007；对照组：389±80 vs 343±86m，P=0.00003），血液动力学（肺血流量，唐氏：4.0±1.6 vs 3.5±1.4l/m/m2，P=0.006）；对照组： 3.5±1.4 vs 2.8±1.0l/m/m2，P=0.0005）；肺体循环血流比（唐氏：1.4±0.7 vs 1.0±0.4,P=0.003；对照组：1.1±0.7 vs 0.9±0.3，P=0.012）；肺血管阻力指数（唐氏：15±9 vs 20±13WUm2，P=0.007；对照组：20±10 vs 26±15WUm2，P=0.002）。未观测到两组之间治疗效果差异。

结论：在12个月的治疗过程中，对于患有先天性心脏病相关的肺动脉高压且伴有或者不伴有唐氏综合症的成年患者，波生坦安全且耐受良好。不管是否伴有唐氏综合症，临床状态，运动耐量和肺血液动力学均有改善。

（选题审校： 闫盈盈  北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

（专家点评：本期另1篇文章也对波生坦治疗先心病导致的肺动脉高压的有效性和安全性进行了研究，该组纳入的患者也是合并/不合并唐氏综合症的患者，可两篇结合起来阅读。http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21723630）