2019年10月，加拿大、德国和美国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，考察了尼达尼布治疗进行性纤维化间质性肺病的有效性和安全性。

背景：临床前数据表明，尼达尼布（一种酪氨酸激酶的细胞内抑制剂）可抑制参与肺纤维化进展的过程。虽然尼达尼布的有效性已经在特发性肺纤维化中予以证实，但其在更广范围的肺纤维化疾病中的有效性尚不得知。

方法：在这项在15个国家进行的双盲、安慰剂对照、3期试验中，研究者将高分辨率计算机断层扫描显示的影响了肺容积10%以上的纤维化肺病患者随机分配至尼达尼布150mg每天两次或安慰剂的组中。患者的入组标准为，尽管接受治疗，但过去24个月仍间质性肺病进展，用力肺活量（FVC）为至少45%的预测值，一氧化碳的肺弥散能力范围从30到低于80%预测值。根据高分辨CT显示的纤维化模式（普通型间质性肺炎（UIP）的一种模式或其他纤维化模式）对随机分组进行分层。主要终点为FVC每年的降低率，其通过52周进行评估。2个分析的主要人群为总人群和具有UIP样纤维化模式的患者。

结果：总共663名患者接受治疗。总人群中，FVC调整降低率分别为，尼达尼布-80.8ml/年，安慰剂-187.8ml/年，组间差异为107.0ml/年（95% CI，65.4~148.5；P＜0.001）。UIP样纤维化模式患者中，FVC调整降低率分别为，尼达尼布-82.9ml/年，安慰剂-211.1ml/年，组间差异为128.2ml/年（95% CI，70.8~185.6；P＜0.001）。腹泻是最常见的不良事件，尼达尼布和安慰剂组的发生率分别为66.9%和23.9%。尼达尼布组比安慰剂组肝功能检查异常更常见。

结论：进行性纤维化间质性肺病患者中，尼达尼布比安慰剂治疗的患者FVC年降低率显著性低。腹泻是最常见的不良事件。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31566307

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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