氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的长期生存率如何呢？2022年1月，发表在《Circ Heart Fail》的一项研究，给出答案。

背景：氯苯唑酸葡胺软胶囊在许多国家被批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。本研究报告了一项正在进行的对ATTR-ACT研究的长期扩展（LTE）试验中，氯苯唑酸葡胺软胶囊长期疗效相关数据。

方法：完成ATTR-ACT研究的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者可以加入LTE，继续使用相同剂量的氯苯唑酸葡胺软胶囊，或者，如果之前使用安慰剂治疗，则随机（2:1）至使用tafamidis meglumine 80或20 mg。LTE中的所有患者在方案修订后都转换为氯苯唑酸葡胺软胶囊游离酸61 mg（生物等效于tafamidis meglumine 80 mg）。在这项中期分析中，评估了ATTR-ACT研究中使用afamidis meglumine 80 mg并在LTE中持续的患者与在ATTR-ACT研究中使用安慰剂转化为在LTE中使用氯苯唑酸葡胺软胶囊患者的全因死亡率。

结果：持续使用氯苯唑酸葡胺软胶囊组（n=176）的中位随访时间为58.5个月，使用安慰剂转化为氯苯唑酸葡胺软胶囊组（n=177）的中位随访时间为57.1个月。持续性氯苯唑酸葡胺软胶囊组79例死亡（44.9%），安慰剂转氯苯唑酸葡胺软胶囊组111例死亡（62.7%）（HR，0.59[95%CI，0.44～0.79]；P＜0.001）。与安慰剂转氯苯唑酸葡胺软胶囊组相比，连续使用氯苯唑酸葡胺软胶囊组的死亡率降低：变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变（0.57[0.33～0.99]；P=0.05）和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变（0.61[0.43～0.87]；P=0.006）；以及基线纽约心脏协会I级和II级（0.56[0.38～0.82]；P=0.003）和III级（0.65[0.41～1.01]；P=0.06）。

结论：在LTE中，最初在ATTR-ACT研究中使用氯苯唑酸葡胺软胶囊的患者比最初使用安慰剂的患者有更好的生存率，这突出了早期诊断和治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。

（选题审校：田盼辉 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Circ Heart Fail. 2022 Jan;15(1):e008193.
Long-Term Survival With Tafamidis in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34923848/