精神分裂症是一种复杂的多基因疾病，特征为多种心理模式的紊乱。2023年10月，中国学者发表在《JAMA Netw Open》的一项随机临床试验（RCT），考察了多基因药物基因组学指导的治疗（MPGT）vs常规治疗（TAU）用于精神分裂症住院男性的有效性。

重要性：有限的证据支持精神分裂症采用MPGT。

目的：在RCT中评价MPGT用于精神分裂症的临床有效性。

设计、地点和参与者：该RCT于2020年3月~2022年3月进行。纳入了来自2家选定研究医院的18~60岁的确诊为精神分裂症的男性中国汉族住院患者，其阳性和阴性症状量表（PANSS）评分为60分或以上。随机分组情况对患者和评分者设盲。

干预：将参与者以1:1的比例随机分配至MPGT组或TAU组治疗12周。

主要结局和测量指标：首要有效性结局为自基线到第6周的PANSS总分（范围为30~210）的变化百分比，通过重复测量的改良意愿治疗混合模型进行分析。次要结局包括反应和症状缓解率。

结果：共纳入并分析210名参与者（平均[SD]29.2[8.8]岁），其中MPGT组113人，TAU组97人。与TAU组相比，6周结束时，MPGT组参与者PANSS评分变化百分比显著性更高（74.2% vs 64.9%；调整平均差，9.2%；95% CI，4.4~14.1；P<0.001），应答率显著较高（93/113[82.3%] vs 63/97[64.9%]；调整OR，2.48；95% CI，1.28~4.80；P=0.01）。

结论和意义：在该MPGT的RCT中，MPGT治疗精神分裂症比TAU更有效。这些结果提示，多基因药物基因组学检测可以作为指导精神分裂症治疗的有效工具。

（选题审校：何娜 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Netw Open. 2023 Oct 2;6(10):e2335518
Multigenetic Pharmacogenomics-Guided Treatment vs Treatment As Usual Among Hospitalized Men With Schizophrenia: A Randomized Clinical Trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37801319/