2023年12月，荷兰和美国学者发表在《Lancet Haematol》的一项开放标签、单中心、2期、随机对照试验表明，达贝泊汀α可减少荷兰接受宫内输血治疗的胎儿和新生儿溶血性疾病婴儿的输血次数。

背景：高达88%的接受宫内输血治疗的胎儿和新生儿溶血性疾病的婴儿在出生后需要输红细胞。本研究旨在调查达贝泊汀α对胎儿和新生儿溶血性疾病婴儿预防产后贫血的作用。

方法：进行了一项开放标签、单中心、2期、随机对照试验，旨在评估达贝泊汀α对胎儿和新生儿溶血性疾病婴儿红细胞输注次数的影响。所有在荷兰莱顿大学医学中心出生的妊娠35周或以上接受宫内输血治疗的婴儿满足入组标准。纳入的婴儿在出生时通过计算机随机分配至每周皮下注射达贝泊汀α 10μg/kg共8周或标准治疗的组中（1:1分组，4个和6个不同区块，无分层）。治疗分组对医生和家长不设盲，但在数据收集过程期间对研究团队、数据管理师和统计师设盲。首要结局为改良意向治疗人群中每个婴儿从出生到3月龄时的红细胞输注次数。

结果：2017年10月31日~2022年4月31日，招募了76名婴儿，其中44名（58%）被随机分配至治疗组（达贝泊汀α组20人（45%），标准治疗组24人（55%））。随访持续3个月，1名婴儿在开始治疗前退出试验。与标准治疗相比，达贝泊汀α治疗显著减少了红细胞输注事件（红细胞输注中位1.0次（IQR，1.0~2.0）vs 2.0次（1.3~3.0）；P=0.082）。研究期间未报告任何不良事件，无婴儿死亡。

结论：达贝泊汀α减少了胎儿和新生儿溶血性疾病宫内输血治疗后的输血次数。达贝泊汀α或其他类型的红细胞生成素应视作胎儿和新生儿严重溶血性疾病产后治疗的一部分。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Lancet Haematol. 2023 Dec;10(12):e976-e984
Darbepoetin alfa to reduce transfusion episodes in infants with haemolytic disease of the fetus and newborn who are treated with intrauterine transfusions in the Netherlands: an open-label, single-centre, phase 2, randomised, controlled trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38030319/