Marzeptacog alfa（MarzAA）正在开发用于皮下给药治疗血友病A/B患者的偶发性出血，并在一项 III 期研究中进行了分析，该研究评估了MarzAA与标准治疗（SoC）的按需使用。2024年3月，发表在《Clin Pharmacol Ther》的一项研究，旨在通过标准化的四级疗效评估（差、一般、好和极好）来评估MarzAA和SoC治疗出血事件的效果。

探索了两种连续时间Markov建模方法；一是四状态模型，分析所有4类出血改善情况，一种二状态模型，分析二元化的结果（治疗失败[差/一般]，治疗成功[好/极好]）。评估了影响出血事件改善的不同协变量以及MarzAA暴露与出血事件改善之间的推定相关性。在最终的四状态模型中，发现较高的基线舒张压和较高的年龄（> 33岁）分别对出血状况的改善产生负面和正面影响。

发现膝盖和脚踝出血事件比其他部位的出血事件改善得更快。协变量效应对早期治疗成功率（≤3小时）影响最大，而在较晚的时间点（>12小时），所有患者的治疗成功率相似，表明这些协变量可能与早期治疗反应具有临床相关性。尽管精确度较低，但MarzAA零级吸收与出血改善之间存在统计学显著相关性（P<0.05）。

MarzAA和静脉SoC之间的治疗应答没有统计学显著差异，表明MarzAA具有通过有利的皮下给药途径治疗偶发性出血事件的潜力。

（选题审校：郭琦 编辑：）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Clin Pharmacol Ther. 2024 Mar;115(3):498-505.
Subcutaneous Marzeptacog Alfa (Activated) for On-Demand Treatment of Bleeding Events in Subjects With Hemophilia A or B With Inhibitors
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38173172/