2023年4月，印度学者发表在《Br J Haematol》的一项回顾性、单中心研究，考察了急性早幼粒细胞白血病（APL）患者应用三氧化二砷（ATO）和全反式维甲酸（ATRA）治疗而不进行化疗的长期真实世界结局。

在化疗的背景下，添加ATO和ATRA构成了高风险APL的治疗基石。本研究描述了在不使用化疗药物的情况下，使用ATO和ATRA治疗所有风险级别的APL患者的经验。

患者接受ATO和ATRA诱导，然后在形态学缓解后接受3个周期的ATO和ATRA巩固治疗（每周期间隔1个月）。中风险和高风险疾病患者进一步接受了2年的ATRA、6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤维持治疗。

研究共纳入206名患者。多数患者为中风险（51.9%），其次为高风险（43.2%）。41名患者（19.9%）出现分化综合征。总体来说，25名患者（12.1%）初始治疗后7天内死亡。7名患者在随访期复发。整个队列的平均（SD）估计5年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）分别为79%（5.8%）和80%（5.8%）。排除初始治疗后7天内死亡的患者后，估计的5年EFS和OS的平均值（SD）分别为90%（5.8%）和93%（3.9%）。

研究表明，在真实世界中，在不使用化疗的情况下，使用ATO和ATRA治疗所有风险级别的APL与良好的长期结局相关。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Br J Haematol. 2023 Apr;201(2):249-255
Long-term real-world outcomes of patients with acute promyelocytic leukaemia treated with arsenic trioxide and all-trans retinoic acid without chemotherapy-a retrospective, single-centre study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36529704/