口服降糖药格列本脲可用于治疗脑水肿吗？2016年10月，发表在《Lancet Neurol》的一项随机、双盲、安慰剂对照2期试验考察了静脉格列本脲对大面积脑梗死后脑水肿的安全性和有效性（GAMES-RP）。

背景：卒中的临床前模型表明，静脉格列本脲会降低脑水肿，并改善生存期。评估静脉格列本脲是否会安全地降低大面积脑梗死的患者的脑水肿，减少开颅减压术的需求，改善临床结局。

方法：这项双盲、随机、安慰剂对照2期试验，纳入美国18家医院临床确诊为大前循环脑梗死少于10小时及MRI显示的基线弥散加权MRI病灶体积为82~300立方厘米的18~80岁患者。使用基于网络的随机分组方法，按照1:1的比例将患者分配至安慰剂组或静脉格列本脲组。静脉格列本脲的给药方式是首个2分钟0.13mg静脉推注，接着首个6小时输注0.16mg/h，然后剩下的66小时0.11mg/h。首要有效性结局为90天时实现改良Rankin量表（mRS）得分为0~4分且未进行开颅减压术的患者比例。按方案进行分析。安全性分析纳入了所有接受研究药物的随机分组患者。本试验注册到ClinicalTrials.gov，注册号为NCT01794182。

结果：2013年5月3日~2015年4月30日，86名患者随机分组，但是由于资金原因而停止入组。资助者、主要研究人员、现场调查人员、患者、成像核心、结局人员对治疗设盲。按方案研究人群为41名接受静脉格列本脲的参与者和36名接受安慰剂的参与者。静脉格列本脲组的17人（41%）和安慰剂组的14人（39%）的90天时mRS得分为0~4分，且未进行开颅减压术（调整比值比，0.87；95% CI，0.32~2.32；P=0.77）。静脉格列本脲组的44人中的10人（23%）和安慰剂组的39人中的10人（26%）发生心脏事件（P=0.76），20人中的4人为严重不良事件（静脉格列本脲组为2人，安慰剂组为2人，P=1.00）。每组各发生1例心源性死亡（P=1.00）。

结论：处于脑水肿风险的大面积脑卒中的患者中，静脉格列本脲的耐受性良好。首要复合结局没有差异。需要进一步研究来评估静脉格列本脲降低水肿的潜在临床获益。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27567243

（选题审校：闫盈盈 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）