亨廷顿病（HD）是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，目前尚无有效治疗措施。2017年1月，发表在《Neurology》的一项随机、双盲、安慰剂对照试验表明，辅酶Q10（CoQ）不能延缓HD患者渐进性功能衰退。

目的：旨在检验假设，即HD早期使用高剂量CoQ进行长期治疗将延缓HD的渐进性功能衰退。

方法：研究人员进行了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。2008~2012年，HD早期的患者（609人）在美国、加拿大和澳大利亚的48个地区募集而来。患者随机分配到CoQ 2400mg/d或配对的安慰剂组中，然后随访60个月。首要结局指标为总体功能能力评分（存活患者）和死亡时间（死亡患者）自基线到60个月时的改变，使用联合秩分析法进行分析。

结果：无效性的期中分析提示，首要结局指标的条件把握度＜5%，促使在2014年7月提前得出结论。治疗组间的首要和次要结局指标没有观察到统计学显著性的差异。整个研究期间，CoQ总体是安全和耐受良好的。

结论：这些数据不支持CoQ可以作为延缓HD患者渐进性的功能衰退的治疗药物。

证据分类：本文提供了I级证据，表明CoQ不能延缓HD患者的渐进性功能衰退。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913695

（选题审校：易湛苗 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）