神经纤维瘤病是一种良性的周围神经疾病，属于常染色体显性遗传病。其组织学上起源于周围神经鞘神经内膜的结缔组织。它常累及起源于外胚层的器官，如神经系统、眼和皮肤等，是常见的神经皮肤综合征之一。2016年12月，发表在《Neurology》的一项研究调查了在认知和行为缺陷方面，洛伐他汀治疗对神经纤维瘤病1型儿童视觉空间学习能力和注意力的疗效。

目的：评估在认知和行为缺陷方面，洛伐他汀治疗对神经纤维瘤病1型（NF1）儿童的视觉空间学习能力和注意力的疗效。

方法：作为NF临床试验联盟的一部分，在2009年7月至2014年5月进行了一项多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照试验。筛选了年龄8~15岁的患有视觉空间学习能力或注意力缺陷（n=272）的NF1儿童；146名儿童在基线时表现出缺陷，随机分配到洛伐他汀（n=74；40 mg/d）或安慰剂（n=70）治疗组。治疗每天给药一次，持续16周。主要结局指标是剑桥自动化成套神经心理测试配对联想学习试验的总误差（视觉空间学习能力）和儿童日常注意力测试的子测验得分（维持注意力）。次要结局指标包括执行能力、注意力、视觉空间能力、行为和生活质量。对治疗意向人群进行初步分析。

结果：洛伐他汀在治疗16周后对主要结局指标没有显著影响：视觉空间学习能力（Cohen d=-0.15，95%置信区间-0.47至0.18）或维持注意力（Cohen d=0.19，95%置信区间-0.14至0.53）。洛伐他汀耐受性良好，与安慰剂相比，报道的不良事件没有增加。

结论：洛伐他汀每日一次给药、维持16周，没有改善NF1儿童的视觉空间学习能力或注意力，不推荐用于改善该人群的认知缺陷。

临床注册号：本研究在ClinicalTrials.gov（NCT00853580）和澳大利亚新西兰临床试验注册表（ACTRN12607000560493）中注册登记。

证据分类：本研究提供I级证据，对于患有NF1的儿童，洛伐他汀不改善视觉空间学习能力或注意力缺陷

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27956565

（选题审校：易湛苗 编辑：王英泽）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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