2019年8月，英国和葡萄牙学者发表在《Br J Haematol》的一项研究，在英国真实世界转诊中心，考察了重组干扰素治疗原发性血小板增多症（ET）的有效性和安全性。

随机试验证实，需要细胞减灭治疗的ET的标准一线方案，为低剂量阿司匹林联合羟基脲，但是重组干扰素α（IFNα）-2a/2b和聚乙二醇（PEG）-IFNα-2a/2b的作用日益凸显。然而，在某种程度上仍然缺乏长期结局数据，尤其是真实世界数据。因此，研究者报道了一个特征明确的ET患者大型队列，这些患者来自转诊中心，正在进行IFNα或PEG-IFNα-2a/2b治疗，并证实依从患者具有很高的血液学完全应答率、良好的耐受性和安全性、较低的血栓栓塞率，在显著比例的患者中证实了长期治疗的可行性。

本分析总共纳入了53名患者，INF治疗后，整个队列获得血液学完全应答（CHR，由维持血小板计数＜400*109/L定义）的中位时间约10个月（范围，0~45），PEG-IFN治疗患者为65个月。末次随访时，总共40/53名患者（75%）实现CHR。

因有效性和缺乏白血病效应，其可考虑作为需要细胞减灭治疗的年轻ET患者的一线治疗选择。有必要进行随机试验的持续长期随访与伴随的生活质量和症状负担研究。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31090926

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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