2015年1月，发表于《J Clin Oncol.》上的一篇文章通过对消化系统肿瘤数据库和研究结果的分析，对现代随机试验中，转移性结直肠癌（mCRC）一线治疗终点使用无进展生存期VS总生存期重新进行了考察。结果显示，PFS依然是mCRC一线治疗的一个恰当的主要终点，用于检测新药物的直接治疗效果。

目的：已有研究表明，无进展生存期（PFS）可替代总生存期（OS）作为转移性结直肠癌（mCRC）一线治疗的主要终点指标。由于最近十年mCRC疗法有所改善且患者OS延长，因此需要重新对这一指标的替代性进行检查。

方法：从1997年至2006年进行的22个一线mCRC研究中获取16762名患者的个体数据；其中12个研究检验抗血管形成和/或抗表皮生长因子受体药物。根据使用Cox和Copula模型估计试验特异性危险比率的加权最小二乘回归，使用R2统计学（数值越接近1，相关性越强）评估PFS（恶化或死亡的首要事件）和OS之间的相关性。

结果：44%的患者接受含生物药物的疗法。一线治疗的平均PFS为8.3个月，平均OS为18.2个月。PFS和OS之间具有中等相关性（R2，0.45至0.69）。局限于测试生物药物疗法的试验，非目的性试验以及优势性试验的分析不能改善替代情况。

结论：在现代mCRC试验中，首次恶化后的存活时间超过出现首次恶化的时间，在患者和试验水平上，均可观察到OS和PFS之间具有一个正向但中等程度的相关性。该研究结果表明，由于多线治疗和多种有效序贯治疗方案的存在，患者的OS存在很大的差异性，以及将OS作为评估一线疗法的治疗终点的相关挑战。PFS依然是mCRC一线治疗的一个恰当的主要终点，用于检测新药物的直接治疗效果。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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