新药研发往往经过数十年时间，需要进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究。有不少新药都会惨遭失败，并且实验结果也未发表。2015年3月，发表在《BMJ》上的一项研究显示，在失败的药物试验中收集到的大部分信息在广泛的研究和实践社区中无法获取。

目的：量化未公布的上市审批失败药物试验的比例。

设计：本研究对公开注册的临床开发阶段审批未通过而停滞的探索性药物（“停滞”药物）和在同一时间内收到监管许可的药物（“许可药物”）发表的研究报告进行了系统评估。

资格标准：这些获得许可的药物队列包括所有的2005到2009年间获得食品和药物监督管理总局许可的癌症、心血管疾病或神经障碍领域的疾病修饰药物。停止药物队列包括相同疾病领域，2009年前至少完成了III期临床试验，2009年12月31日后无任何临床试验活动证据的未获得许可的药物。注册试验进展发表检索阶段的纳入标准为在索疾病修改干预测试，在clinicaltrials.gov注册的II期、III或IV试验，至少纳入一名患者，2006年1月1日至2008年12月31日期间收集主要结果。

结果：许可药物注册试验的非校正发布比例为75%（72／96），而停滞药物则为37%（30 / 81）。支持许可药物试验的校正危险比为2.7（95%置信区间1.7~4.3）。无论疾病类型、赞助、研究阶段和地理位置，许可药物试验的发布率较高。与许可药物研究相比，那些未完成招募研究的停滞药物试验的非发布率显著较高。共有20135名患者参与了未发表试验的停滞药物。

结论：在失败的药物试验中收集到的大部分信息在广泛的研究和实践社区中无法获取。这些发现为增加临床研究透明度、伦理、责任意识的政策改革提供了证据基础和依据。

（选题审校：李潇潇 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：临床研究需要增加其透明度、伦理、以及责任意识。）