小肠血管发育不良（SIA）是一种明显的血管异常，其特征为黏膜和黏膜下层扩张性血管的局灶性积聚，是反复不明胃肠道（GI）出血和缺铁性贫血的一个越来越公认的原因，也是小肠出血的最常见原因，尤其是在50岁以上的患者中。2023年11月，中国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，考察了沙利度胺用于SIA造成的复发性出血的有效性和安全性。

背景：小肠复发性出血占胃肠道出血的5%~10%，仍然是一个治疗挑战。已经评估沙利度胺用于治疗SIA造成的复发性出血，但缺乏验证性试验。

方法：进行了一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在调查沙利度胺治疗SIA造成的复发性出血的有效性和安全性。SIA造成的复发性出血的符合条件的患者（上1年至少有4次出血）被随机分配至每日口服100mg或50mg沙利度胺组或安慰剂组治疗4个月。在4个月治疗期结束后的至少1年，随访患者。首要终点为有效应答，定义为与治疗前1年出血的次数相比，沙利度胺治疗结束后1年发生的出血次数至少减少50%。关键的次要终点为停止出血而不再次出血、输血、因出血住院、出血持续时间和血红蛋白水平。

结果：总体来说，150名患者进行随机分组：100mg沙利度胺组51人，50mg组49人，安慰剂组50人。100mg组、50mg组和安慰剂组有效应答的患者比例分别为68.6%、51.0%和16.0%（三组同时比较的P<0.001）。次要终点分析结果支持首要终点结果。总体而言，沙利度胺组的不良事件比安慰剂组更常见；具体事件包括便秘、嗜睡、四肢麻木、外周水肿、头晕和肝酶水平升高。

结论：在这项安慰剂对照试验中，沙利度胺治疗可减少SIA造成的复发性出血患者的出血。

（选题审校：应颖秋 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2023 Nov 2;389(18):1649-1659
Thalidomide for Recurrent Bleeding Due to Small-Intestinal Angiodysplasia
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37913505/